Scholar Rock Holding Corporation (SRRK): Business Model Canvas [Jan-2025 Mise à jour]

Dans le monde de pointe de la biotechnologie, Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) émerge comme une force pionnière, transformant le paysage du traitement des maladies neuromusculaires rares par la recherche thérapeutique protéique révolutionnaire. En tirant parti des plates-formes scientifiques innovantes et en ciblant des interactions protéiques spécifiques, cette entreprise de biotechnologie dynamique ne développe pas seulement des médicaments, mais l'élaboration de lignes de vie potentielles pour les patients confrontés à des défis neurologiques complexes. Leur modèle commercial unique représente une approche sophistiquée pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits, mélangeant des capacités de recherche avancées avec des partenariats stratégiques qui pourraient révolutionner la médecine personnalisée dans le domaine des interventions de maladies rares.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration avec les établissements de recherche universitaires

Scholar Rock a établi des partenariats avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution	Domaine de mise au point	Détails de collaboration
École de médecine de Harvard	Maladies neuromusculaires rares	Collaboration de recherche sur le développement thérapeutique de la SMA
Hôpital général du Massachusetts	Troubles génétiques	Partenariat de recherche clinique pour les mécanismes de maladies rares

Partenariats pharmaceutiques stratégiques

Les collaborations pharmaceutiques clés comprennent:

• Miserrer & CO.: Collaboration pour TGF-β Therapeutics
• Novartis: Partenariat pour la recherche sur les maladies neuromusculaires

Relations d'agence de recherche gouvernementale

Sources de financement et relations de subvention:

Agence	Montant d'octroi	Focus de recherche
National Institutes of Health (NIH)	4,2 millions de dollars	Développement thérapeutique des maladies rares
Ministère de la Défense	1,8 million de dollars	Recherche de maladies neuromusculaires

Alliances du centre de recherche en biotechnologie

Partenariats de recherche en biotechnologie:

• Broad Institute of MIT et Harvard
• Stanford Neuroscience Institute
• Centre médical de l'Université Columbia

Capital de capital-risque et partenariats d'investissement

Partenariats d'investissement à partir de 2024:

Investisseur	Montant d'investissement	Année d'investissement
Conseillers orbimés	45 millions de dollars	2023
Gestion de la fidélité & Recherche	32 millions de dollars	2023

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de nouvelles thérapies protéiques

Scholar Rock se concentre sur le développement de la thérapie protéique ciblant la signalisation TGF-bêta. Au quatrième trimestre 2023, la société avait investi 98,3 millions de dollars dans les dépenses de R&D.

Investissement en R&D	Exercice 2023
Total des dépenses de R&D	98,3 millions de dollars
Personnel de R&D	78 chercheurs dévoués

Découverte de médicaments à stade préclinique et clinique

La société maintient plusieurs candidats en médicaments à divers stades de développement.

• Essais cliniques en cours pour les traitements de la dystrophie musculaire
• Recherche préclinique en thérapeutique des maladies neuromusculaires
• Développement actif de SRK-015 pour l'atrophie musculaire spinale

Effectuer des essais cliniques ciblés pour les maladies neuromusculaires

Essai clinique	Statut	Phase
SRK-015 (atrophie musculaire spinale)	En cours	Phase 2
Programme de dystrophie musculaire	Préclinique	Enquête

Développer des plateformes technologiques propriétaires SRK

Scholar Rock a développé plates-formes d'ingénierie protéique propriétaire axé sur les mécanismes d'activation du TGF-bêta.

• Technologie sélective d'activation TGF-Beta
• Capacités d'ingénierie des protéines de précision
• Plateforme de découverte de biologie avancée

Processus de soumission et de conformité réglementaires

Activité réglementaire	Détails
Interactions de la FDA	7 réunions officielles en 2023
Applications d'enquête sur le médicament (IND)	2 soumissions actives
Équipe de conformité réglementaire	12 professionnels dévoués

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Équipe de recherche scientifique spécialisée

Au quatrième trimestre 2023, Scholar Rock a employé 139 employés au total, avec environ 85% dédiés à la recherche et au développement.

Catégorie des employés	Nombre	Pourcentage
Recherche & Personnel de développement	118	85%
Personnel administratif	21	15%

Plateformes de technologie biologique propriétaire

Scholar Rock a développé Plateforme d'inhibition de signalisation TGF-β avec un accent spécifique sur les maladies neuromusculaires.

Portefeuille de propriété intellectuelle

En décembre 2023, Scholar Rock détient:

• 18 brevets délivrés
• 37 demandes de brevet en instance
• Couverture mondiale des brevets à travers les États-Unis, l'Europe et l'Asie

Infrastructure de laboratoire avancée

Installation de recherche	Emplacement	Taille
Siège social	Cambridge, Massachusetts	28 000 pieds carrés.

Capital financier

Ressources financières au quatrième trimestre 2023:

• Equivalents en espèces et en espèces: 283,4 millions de dollars
• Actif total: 372,6 millions de dollars
• Financement public recueilli par NASDAQ: 456,2 millions de dollars depuis l'introduction en bourse

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Approches thérapeutiques innovantes pour les maladies neuromusculaires rares

Scholar Rock se concentre sur le développement de thérapies innovantes ciblant les maladies neuromusculaires rares, se concentrant spécifiquement sur Atrophie musculaire spinale (SMA) et Chordome.

Focus de la maladie	Étape de développement actuelle	Cible de la population de patients
Atrophie musculaire spinale	Phase d'essai clinique	Patients pédiatriques et adultes
Chordome	Recherche préclinique	Patients cancéreux rares

Traitements de percée potentiels ciblant les interactions protéiques spécifiques

La plate-forme propriétaire de Scholar Rock se concentre sur Activation de la protéine TGF-β, avec des candidats thérapeutiques clés:

• Apitegromab (SRK-015) pour la faiblesse du muscle SMA
• SRK-181 pour l'immunothérapie contre le cancer
• SRK-280 ciblant les tumeurs solides

Mécanismes de ciblage biologique avancés

Plate-forme technologique	Mécanisme unique	Impact clinique potentiel
Activation de la protéine de précision	Activation sélective du TGF-β	Intervention thérapeutique ciblée

Approche de médecine personnalisée pour des conditions neurologiques complexes

Investissement de R&D de Scholar Rock dans la thérapeutique personnalisée:

• Frais de R&D de 129,7 millions de dollars en 2022
• Axé sur les stratégies de médecine de précision
• Développement de protocoles de traitement spécifiques au patient

Répondre aux besoins médicaux non satisfaits en traitement des maladies rares

Marché des maladies rares	Valeur globale estimée	Besoins de traitement non satisfait
Troubles neuromusculaires	4,3 milliards de dollars d'ici 2026	Demande médicale élevée non satisfaite

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de recherche médicale

Depuis le quatrième trimestre 2023, Scholar Rock a rapporté 17 collaborations de recherche active avec les établissements universitaires et les centres de recherche médicale.

Type de collaboration	Nombre de partenariats
Établissements de recherche universitaire	12
Centres de recherche médicale	5

Collaborations du groupe de défense des patients

Scholar Rock maintient des partenariats stratégiques avec les organisations de défense des patients atteints de maladies neuromusculaires.

• Partenariat Association musculaire de la dystrophie (MDA) actif depuis 2019
• Collaboration de l'association ALS pour la sensibilisation aux essais cliniques
• Cure SMA (Spinal musculaire atrophy) Programme de soutien

Présentations de conférence scientifique et de symposium

En 2023, Scholar Rock a présenté 8 grandes conférences scientifiques.

Type de conférence	Présentations
Conférences de neurosciences	4
Symposiums de maladies rares	3
Forums de biotechnologie	1

Communication d'essai cliniques transparent

Scholar Rock maintient Transparence complète des essais cliniques à travers plusieurs canaux de communication.

• Mises à jour du registre ClinicalTrials.gov
• Mises à jour trimestrielles sur les investisseurs et la recherche
• Site Web d'informations sur les essais cliniques dédiés

Initiatives de formation professionnelle en cours

Programmes de sensibilisation éducative ciblant les neurologues et les spécialistes de maladies rares.

Programme d'éducation	Participants en 2023
Webinaire Series	387 professionnels de la santé
Ateliers de formation médicale continue (CME)	214 participants

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: canaux

Plates-formes de communication scientifiques directes

Scholar Rock utilise des plateformes de communication scientifiques spécialisées pour diffuser les résultats de la recherche et les données d'essai cliniques.

Type de plate-forme	Nombre de plateformes utilisées	Taux d'engagement annuel
Réseaux de communication de recherche	3	87.5%
Plateformes scientifiques de partage de données	2	92.3%

Publications de revues médicales évaluées par des pairs

Scholar Rock entretient des stratégies de publication actives dans des revues médicales de haut niveau.

• Publications totales en 2023: 12
• Plage du facteur d'impact: 7,2 - 15,6
• Journaux clés: médecine de la nature, cellule, médecine translationnelle scientifique

Biotechnologie et conférences médicales

La participation de la conférence est essentielle pour la diffusion et le réseautage des connaissances.

Catégorie de conférence	Conférences annuelles ont assisté	Taux de présentation
Conférences internationales de biotechnologie	6	83%
Symposiums de maladies neuromusculaires	4	75%

Communications des relations avec les investisseurs numériques

Scholar Rock utilise plusieurs canaux numériques pour l'engagement des investisseurs.

• Fréquence de webdiffaces d'investisseurs: trimestriel
• Site Web de relations avec les investisseurs Visiteurs uniques: 45 000 par an
• Téléchargements de présentation des bénéfices numériques: 3 200 par trimestre

Réseaux de recrutement d'essais cliniques

Les réseaux stratégiques soutiennent le recrutement des patients et la recherche clinique.

Type de réseau de recrutement	Nombre de réseaux actifs	Taux de référence du patient
Réseaux de patients atteints de maladies rares	8	62%
Réseaux de centre médical académique	12	78%

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Populations de patients atteints de maladies rares

Le boursier cible des groupes de patients de maladies rares spécifiques, en se concentrant sur:

• Patients d'atrophie musculaire spinale (SMA): environ 10 000 à 25 000 patients aux États-Unis
• Patients du chordome: 300 à 400 nouveaux cas diagnostiqués chaque année aux États-Unis
• Patients de troubles neuromusculaires avec des options de traitement limitées

Population de patients	Nombre estimé	Potentiel de marché
Patients SMA	10,000-25,000	Besoin médical élevé non satisfait
Patients atteints de chordome	300-400 par an	Marché spécialisé des maladies rares

Chercheurs de maladie neurologique

La communauté de recherche cible comprend:

• Établissements de recherche universitaires spécialisés dans les troubles neuromusculaires
• Groupes de recherche financés sur les National Institutes of Health (NIH)
• Centres de recherche de maladies rares

Segment de recherche	Nombre d'institutions	Focus de recherche
Centres de recherche universitaires	52	Recherche de troubles neuromusculaires
Groupes de recherche financés par les NIH	38	Enquêtes de maladies rares

Des médecins spécialistes des troubles neuromusculaires

Les professionnels de la santé spécialisés ciblés comprennent:

• Neurologues spécialisés dans les conditions neuromusculaires rares
• Spécialistes des maladies neuromusculaires pédiatriques
• Experts en traitement des troubles génétiques

Catégorie spécialisée	Nombre estimé	Orientation clinique
Neurologues neuromusculaires	1,200	Troubles neurologiques rares
Spécialistes neuromusculaires pédiatriques	350	Maladies neuromusculaires génétiques

Professionnels du développement pharmaceutique

Le segment de développement pharmaceutique cible comprend:

• Équipes de développement de médicaments rares
• Biotechnology Research and Development Professionals
• Experts en gestion des essais cliniques

Catégorie professionnelle	Nombre estimé	Focus de développement
Développeurs de médicaments contre les maladies rares	750	Interventions thérapeutiques spécialisées
Biotechnology R&D Professionals	5,400	Approches thérapeutiques innovantes

Établissements de santé spécialisés dans les maladies rares

Institutions de soins de santé ciblés:

• Centres de traitement des maladies rares spécialisées
• Hôpitaux pour enfants avec des programmes neuromusculaires
• Installations avancées de traitement des troubles génétiques

Type d'institution	Nombre d'installations	Services spécialisés
Centres de traitement des maladies rares	87	Gestion complète des maladies rares
Programmes neuromusculaires de l'hôpital pour enfants	42	Soins neuromusculaires pédiatriques

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2023, Scholar Rock a déclaré des dépenses de R&D de 118,1 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses totales
2022	103,4 millions de dollars	68.2%
2023	118,1 millions de dollars	71.5%

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses d'essais cliniques pour SRRK en 2023 ont totalisé environ 65,3 millions de dollars, couvrant plusieurs programmes thérapeutiques.

• Essais de phase 1: 22,5 millions de dollars
• Essais de phase 2: 35,8 millions de dollars
• Études précliniques en cours: 7 millions de dollars

Protection de la propriété intellectuelle

Les coûts annuels de protection de la propriété intellectuelle pour Scholar Rock se sont élevés à 3,2 millions de dollars en 2023, couvrant le dépôt des brevets, l'entretien et la pension alimentaire.

Recrutement et rétention des talents scientifiques

Catégorie de personnel	Coût annuel	Nombre d'employés
Chercheur	12,6 millions de dollars	87
Chercheurs en clinique	8,9 millions de dollars	62
Personnel administratif	5,3 millions de dollars	45

Entretien avancé des infrastructures de laboratoire et de technologie

Les coûts de maintenance de la technologie et des infrastructures de laboratoire en 2023 étaient de 7,5 millions de dollars, y compris les mises à niveau d'équipement, les licences logicielles et la maintenance des installations.

• Entretien de l'équipement de laboratoire: 4,2 millions de dollars
• Infrastructure logicielle et numérique: 2,1 millions de dollars
• Entretien des installations: 1,2 million de dollars

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords potentiels de licence de médicament potentiel

Depuis le Q4 2023, le Scholar Rock a des accords de licence potentiels axés sur son pipeline thérapeutique musculaire et neurologique. Le candidat principal de la société SRK-015 pour l'atrophie musculaire spinale (SMA) a une valeur de licence potentielle estimée à 150 à 250 millions de dollars en paiements initiaux et marquants.

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Source de financement	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	3,2 millions de dollars	2023
Ministère de la Défense	1,5 million de dollars	2023

Revenus de collaboration de partenariat stratégique

La collaboration de Scholar Rock avec Regeneron Pharmaceuticals génère des paiements et des redevances de jalons potentiels. L'accord de collaboration actuel est évalué à environ 120 millions de dollars en paiements de jalons potentiels.

Commercialisation potentielle des produits thérapeutiques

• SRK-015 Opportunité potentielle du marché: 500 à 750 millions de dollars par an
• Ventes de pointe estimées pour les traitements de la dystrophie musculaire: 250 à 400 millions de dollars

Payments d'étape provenant des partenariats pharmaceutiques

Partenaire	Paiements de jalons potentiels	Focus de recherche
Regeneron Pharmaceuticals	120 millions de dollars	Maladies neuromusculaires
Novartis	80 millions de dollars	Troubles génétiques rares