Scholar Rock Holding Corporation (SRRK): Modelo de Negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

No mundo da biotecnologia de ponta, a Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) surge como uma força pioneira, transformando a paisagem do tratamento raro de doenças neuromusculares através da pesquisa terapêutica proteica inovadora. Ao alavancar plataformas científicas inovadoras e direcionar interações proteicas específicas, essa empresa dinâmica de biotecnologia não está apenas desenvolvendo medicamentos, mas criando linhas de vida em potencial para pacientes que enfrentam desafios neurológicos complexos. Seu modelo de negócios exclusivo representa uma abordagem sofisticada para atender às necessidades médicas não atendidas, misturando recursos avançados de pesquisa com parcerias estratégicas que podem revolucionar a medicina personalizada no domínio de intervenções de doenças raras.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração com instituições de pesquisa acadêmica

A Scholar Rock estabeleceu parcerias com as seguintes instituições de pesquisa acadêmica:

Instituição	Área de foco	Detalhes da colaboração
Escola de Medicina de Harvard	Doenças neuromusculares raras	Colaboração de pesquisa sobre desenvolvimento terapêutico da SMA
Hospital Geral de Massachusetts	Distúrbios genéticos	Parceria de pesquisa clínica para mecanismos de doenças raras

Parcerias farmacêuticas estratégicas

As principais colaborações farmacêuticas incluem:

• Merck & CO.: Colaboração para TGF-β Therapeutics
• Novartis: Parceria para Pesquisa em Doenças Neuromusculares

Relacionamentos da agência de pesquisa do governo

Fontes de financiamento e relacionamentos de concessão:

Agência	Valor de concessão	Foco na pesquisa
Institutos Nacionais de Saúde (NIH)	US $ 4,2 milhões	Desenvolvimento terapêutico de doenças raras
Departamento de Defesa	US $ 1,8 milhão	Pesquisa de doenças neuromusculares

Alianças do Centro de Pesquisa de Biotecnologia

Parcerias de pesquisa de biotecnologia:

• Broad Institute of MIT e Harvard
• Instituto de Neurociência de Stanford
• Centro Médico da Universidade de Columbia

Capital de risco e parcerias de investimento

Parcerias de investimento em 2024:

Investidor	Valor do investimento	Ano de investimento
Consultores orbimed	US $ 45 milhões	2023
Gerenciamento de Fidelidade & Pesquisar	US $ 32 milhões	2023

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de novas terapêuticas proteicas

O rock estudioso se concentra no desenvolvimento de terapêuticas proteicas direcionadas à sinalização TGF-beta. A partir do quarto trimestre de 2023, a empresa investiu US $ 98,3 milhões em despesas de P&D.

Investimento em P&D	Ano fiscal de 2023
Despesas totais de P&D	US $ 98,3 milhões
Pessoal de P&D	78 pesquisadores dedicados

Descoberta de medicamentos pré -clínicos e clínicos

A empresa mantém vários candidatos a medicamentos em vários estágios de desenvolvimento.

• Ensaios clínicos em andamento para tratamentos de distrofia muscular
• Pesquisa pré -clínica em terapêuticas de doenças neuromusculares
• Desenvolvimento ativo de SRK-015 para atrofia muscular espinhal

Conduzindo ensaios clínicos direcionados para doenças neuromusculares

Ensaio clínico	Status	Fase
SRK-015 (atrofia muscular espinhal)	Em andamento	Fase 2
Programa de distrofia muscular	Pré -clínico	Investigação

Desenvolvendo plataformas de tecnologia SRK proprietárias

Scholar Rock desenvolveu Plataformas de engenharia de proteínas proprietárias focado nos mecanismos de ativação do TGF-beta.

• Tecnologia seletiva de ativação TGF-beta
• Capacidades de engenharia de proteínas de precisão
• Plataforma de descoberta de biológicos avançados

Processos de submissão e conformidade regulatórios

Atividade regulatória	Detalhes
Interações FDA	7 reuniões formais em 2023
Aplicações de novos medicamentos para investigação (IND)	2 envios ativos
Equipe de conformidade regulatória	12 profissionais dedicados

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Equipe de pesquisa científica especializada

No quarto trimestre 2023, a Scholar Rock empregou 139 funcionários totais, com aproximadamente 85% dedicados à pesquisa e desenvolvimento.

Categoria de funcionários	Número	Percentagem
Pesquisar & Equipe de desenvolvimento	118	85%
Equipe administrativo	21	15%

Plataformas de tecnologia biológica proprietária

Scholar Rock desenvolveu Plataforma de inibição de sinalização TGF-β com foco específico em doenças neuromusculares.

Portfólio de propriedade intelectual

Em dezembro de 2023, o Scholar Rock possui:

• 18 patentes emitidas
• 37 pedidos de patente pendente
• Cobertura global de patentes nos Estados Unidos, Europa e Ásia

Infraestrutura de laboratório avançado

Instalação de pesquisa	Localização	Tamanho
Sede corporativa	Cambridge, Massachusetts	28.000 pés quadrados.

Capital financeiro

Recursos Financeiros a partir do quarto trimestre 2023:

• Caixa e equivalentes em dinheiro: US $ 283,4 milhões
• Total de ativos: US $ 372,6 milhões
• Financiamento público arrecadado através da NASDAQ: US $ 456,2 milhões desde o IPO

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de negócios: proposições de valor

Abordagens terapêuticas inovadoras para doenças neuromusculares raras

Scholar Rock se concentra no desenvolvimento de terapias inovadoras direcionadas a doenças neuromusculares raras, concentrando -se especificamente em Atrofia muscular espinhal (SMA) e Chordoma.

Foco da doença	Estágio de desenvolvimento atual	População alvo de pacientes
Atrofia muscular espinhal	Fase de ensaios clínicos	Pacientes pediátricos e adultos
Chordoma	Pesquisa pré -clínica	Pacientes com câncer raros

Potenciais tratamentos inovadores direcionados a interações proteicas específicas

A plataforma proprietária do Scholar Rock se concentra em Ativação da proteína TGF-β, com candidatos terapêuticos -chave:

• ApiteGromab (SRK-015) para a fraqueza do músculo SMA
• SRK-181 para imunoterapia contra o câncer
• SRK-280 direcionando tumores sólidos

Mecanismos avançados de segmentação biológica

Plataforma de tecnologia	Mecanismo único	Impacto clínico potencial
Ativação de proteínas de precisão	Ativação seletiva de TGF-β	Intervenção terapêutica direcionada

Abordagem de medicina personalizada para condições neurológicas complexas

Investimento de P&D do Scholar Rock em terapêutica personalizada:

• US $ 129,7 milhões de despesas de P&D em 2022
• Focado em estratégias de medicina de precisão
• Desenvolvendo protocolos de tratamento específicos para o paciente

Atendendo a necessidades médicas não atendidas em tratamento de doenças raras

Mercado de doenças raras	Valor global estimado	Necessidades de tratamento não atendidas
Distúrbios neuromusculares	US $ 4,3 bilhões até 2026	Alta demanda médica não atendida

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente

Engajamento direto com comunidades de pesquisa médica

A partir do quarto trimestre 2023, o Scholar Rock relatou 17 colaborações de pesquisa ativa com instituições acadêmicas e centros de pesquisa médica.

Tipo de colaboração	Número de parcerias
Instituições de pesquisa acadêmica	12
Centros de Pesquisa Médica	5

Colaborações do Grupo de Advocacia dos Pacientes

O rock estudioso mantém parcerias estratégicas com organizações de defesa de pacientes com doenças neuromusculares.

• Parceria da Associação de Distrofia Muscular (MDA) Ativa desde 2019
• Colaboração da ALS Association para conscientização do ensaio clínico
• CUR

Apresentações de conferência científica e simpósio

Em 2023, o Scholar Rock apresentou 8 principais conferências científicas.

Tipo de conferência	Apresentações
Conferências de neurociência	4
Simpósios de doenças raras	3
Fóruns de Biotecnologia	1

Comunicação transparente de ensaio clínico

Scholar Rock mantém Transparência abrangente do ensaio clínico através de vários canais de comunicação.

• Atualizações do Registro ClinicalTrials.gov
• Atualizações trimestrais de investidores e pesquisas
• Site de informações sobre ensaios clínicos dedicados

Iniciativas de educação profissional médica em andamento

Programas de extensão educacional direcionando neurologistas e especialistas em doenças raras.

Programa de Educação	Participantes em 2023
Série de webinar	387 profissionais médicos
Oficinas de educação médica continuada (CME)	214 participantes

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de Negócios: Canais

Plataformas de comunicação científica direta

O Scholar Rock utiliza plataformas especializadas de comunicação científica para disseminar as conclusões da pesquisa e dados de ensaios clínicos.

Tipo de plataforma	Número de plataformas usadas	Taxa de engajamento anual
Redes de comunicação de pesquisa	3	87.5%
Plataformas de compartilhamento de dados científicos	2	92.3%

Publicações de revistas médicas revisadas por pares

O Scholar Rock mantém estratégias de publicação ativas em periódicos médicos de primeira linha.

• Total de publicações em 2023: 12
• Faixa do fator de impacto: 7.2 - 15.6
• Principais revistas: medicina natural, células, ciências translacionais Medicine

Biotecnologia e conferências médicas

A participação na conferência é fundamental para a disseminação e o trabalho em redes do conhecimento.

Categoria de conferência	Conferências anuais participaram	Taxa de apresentação
Conferências internacionais de biotecnologia	6	83%
Simpósios de doenças neuromusculares	4	75%

Comunicações de relações com investidores digitais

O rock acadêmico emprega vários canais digitais para o envolvimento dos investidores.

• Frequência do webcast do investidor: trimestralmente
• Site de Relações com Investidores Visitantes Únicos: 45.000 anualmente
• Downloads de apresentação de ganhos digitais: 3.200 por trimestre

Redes de recrutamento de ensaios clínicos

As redes estratégicas apóiam o recrutamento de pacientes e a pesquisa clínica.

Tipo de rede de recrutamento	Número de redes ativas	Taxa de referência do paciente
Redes de pacientes com doenças raras	8	62%
Redes de centro médico acadêmico	12	78%

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Populações de pacientes com doenças raras

Scholar Rock alvo os grupos específicos de pacientes com doenças raras, com foco em:

• Atrofia muscular espinhal (SMA) Pacientes: aproximadamente 10.000 a 25.000 pacientes nos Estados Unidos
• Pacientes com Chordoma: estimado 300-400 novos casos diagnosticados anualmente nos Estados Unidos
• Transtorno neuromuscular Pacientes com opções de tratamento limitadas

População de pacientes	Número estimado	Potencial de mercado
Pacientes com SMA	10,000-25,000	Alta necessidade médica não atendida
Pacientes com Chordoma	300-400 anualmente	Mercado de doenças raras especializadas

Pesquisadores de doenças neurológicas

A comunidade de pesquisa -alvo inclui:

• Instituições de pesquisa acadêmica especializadas em distúrbios neuromusculares
• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Grupos de pesquisa financiados
• Centros de pesquisa de doenças raras

Segmento de pesquisa	Número de instituições	Foco na pesquisa
Centros de pesquisa acadêmica	52	Pesquisa de transtorno neuromuscular
Grupos de pesquisa financiados pelo NIH	38	Investigações de doenças raras

Especialistas médicos em distúrbios neuromusculares

Profissionais médicos especializados direcionados incluem:

• Neurologistas especializados em condições neuromusculares raras
• Especialistas em doenças neuromusculares pediátricas
• Especialistas em tratamento de transtornos genéticos

Categoria especializada	Número estimado	Foco clínico
Neurologistas neuromusculares	1,200	Distúrbios neurológicos raros
Especialistas neuromusculares pediátricos	350	Doenças neuromusculares genéticas

Profissionais de desenvolvimento farmacêutico

O segmento de desenvolvimento farmacêutico de destino inclui:

• Equipes de desenvolvimento de medicamentos de doenças raras
• Profissionais de pesquisa e desenvolvimento de biotecnologia
• Especialistas em gerenciamento de ensaios clínicos

Categoria profissional	Número estimado	Foco de desenvolvimento
Desenvolvedores de doenças raras	750	Intervenções terapêuticas especializadas
Profissionais de P&D de P&D de biotecnologia	5,400	Abordagens terapêuticas inovadoras

Instituições de saúde especializadas em doenças raras

Instituições de saúde direcionadas:

• Centros de tratamento de doenças raras especializadas
• Hospitais infantis com programas neuromusculares
• Instalações avançadas de tratamento de transtornos genéticos

Tipo de instituição	Número de instalações	Serviços especializados
Centros de tratamento de doenças raras	87	Gerenciamento abrangente de doenças raras
Programas Neuromusculares do Hospital Infantil	42	Cuidados neuromusculares pediátricos

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, o Scholar Rock registrou despesas de P&D de US $ 118,1 milhões, representando uma parcela significativa de seus custos operacionais.

Ano	Despesas de P&D	Porcentagem do total de despesas
2022	US $ 103,4 milhões	68.2%
2023	US $ 118,1 milhões	71.5%

Custos de gerenciamento de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para SRRK em 2023 totalizaram aproximadamente US $ 65,3 milhões, cobrindo vários programas terapêuticos.

• Ensaios de fase 1: US $ 22,5 milhões
• Ensaios de fase 2: US $ 35,8 milhões
• Estudos pré -clínicos em andamento: US $ 7 milhões

Proteção à propriedade intelectual

Os custos anuais de proteção de propriedade intelectual do rock estudioso foram de US $ 3,2 milhões em 2023, cobrindo o arquivamento, manutenção e apoio legal de patentes.

Recrutamento e retenção de talentos científicos

Categoria de pessoal	Custo anual	Número de funcionários
Cientistas de pesquisa	US $ 12,6 milhões	87
Pesquisadores clínicos	US $ 8,9 milhões	62
Equipe administrativo	US $ 5,3 milhões	45

Manutenção de infraestrutura de laboratório e tecnologia avançada

Os custos de manutenção de infraestrutura de tecnologia e de laboratório em 2023 foram de US $ 7,5 milhões, incluindo atualizações de equipamentos, licenças de software e manutenção de instalações.

• Manutenção de equipamentos de laboratório: US $ 4,2 milhões
• Software e infraestrutura digital: US $ 2,1 milhões
• Manutenção da instalação: US $ 1,2 milhão

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potenciais acordos futuros de licenciamento de medicamentos

A partir do quarto trimestre de 2023, o rock acadêmico tem possíveis acordos de licenciamento focados em seu pipeline terapêutica de doenças musculares e neurológicas. O candidato líder da empresa SRK-015 para atrofia muscular espinhal (SMA) possui um potencial valor de licenciamento estimado em US $ 150-250 milhões em pagamentos antecipados e marcantes.

Bolsas de pesquisa e financiamento do governo

Fonte de financiamento	Quantia	Ano
Institutos Nacionais de Saúde (NIH)	US $ 3,2 milhões	2023
Departamento de Defesa	US $ 1,5 milhão	2023

Receitas de colaboração de parceria estratégica

A colaboração do Scholar Rock com a Regeneron Pharmaceuticals gera possíveis pagamentos e royalties de marcos. O contrato de colaboração atual é avaliado em aproximadamente US $ 120 milhões em possíveis pagamentos em marcos.

Potencial comercialização terapêutica de produtos

• SRK-015 Potencial Opportunity: US $ 500-750 milhões anualmente
• Vendas de pico estimadas para tratamentos de distrofia muscular: US $ 250-400 milhões

Pagamentos marcantes de parcerias farmacêuticas

Parceiro	Potenciais pagamentos marcantes	Foco na pesquisa
Regeneron Pharmaceuticals	US $ 120 milhões	Doenças neuromusculares
Novartis	US $ 80 milhões	Distúrbios genéticos raros