Scholar Rock Holding Corporation (SRRK): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

In der hochmodernen Welt der Biotechnologie tritt die Gelehrte Rock Holding Corporation (SRRK) als wegweisende Kraft auf und verändert die Landschaft seltener neuromuskulärer Erkrankungen durch bahnbrechende Protein-Therapeutika. Durch die Nutzung innovativer wissenschaftlicher Plattformen und das Ziel von spezifischen Proteinwechselwirkungen entwickelt dieses dynamische Biotech -Unternehmen nicht nur Medikamente, sondern auch potenzielle Lebenslinien für Patienten mit komplexen neurologischen Herausforderungen. Ihr einzigartiges Geschäftsmodell stellt einen ausgefeilten Ansatz für die Befragung nicht erfüllter medizinischer Bedürfnisse dar und verbindet fortschrittliche Forschungsfähigkeiten mit strategischen Partnerschaften, die die personalisierte Medizin im Bereich seltener Krankheiten revolutionieren könnten.

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungsinstitutionen

Scholar Rock hat Partnerschaften mit den folgenden akademischen Forschungsinstitutionen eingerichtet:

Institution	Fokusbereich	Zusammenarbeit Details
Harvard Medical School	Seltene neuromuskuläre Erkrankungen	Forschungszusammenarbeit zur SMA -therapeutischen Entwicklung
Massachusetts General Hospital	Genetische Störungen	Klinische Forschungspartnerschaft für seltene Krankheitsmechanismen

Strategische pharmazeutische Partnerschaften

Zu den wichtigsten pharmazeutischen Kooperationen gehören:

• Merck & CO.: Zusammenarbeit für TGF-β-Therapeutika
• Novartis: Partnerschaft für die Forschung für neuromuskuläre Erkrankungen

Beziehungen der staatlichen Forschungsagentur

Finanzierungsquellen und Gewährungsbeziehungen:

Agentur	Zuschussbetrag	Forschungsfokus
Nationale Gesundheitsinstitute (NIH)	4,2 Millionen US -Dollar	Therapeutische Entwicklung seltener Krankheiten
Verteidigungsministerium	1,8 Millionen US -Dollar	Neuromuskuläre Erkrankungen Forschung

Biotechnologie -Forschungszentrum Allianzen

Biotechnologie -Forschungspartnerschaften:

• Broad Institute of MIT und Harvard
• Stanford Neuroscience Institute
• Medizinzentrum Columbia University

Risikokapital- und Investitionspartnerschaften

Investitionspartnerschaften ab 2024:

Investor	Investitionsbetrag	Investitionsjahr
Orbimed Advisors	45 Millionen Dollar	2023
Treue -Management & Forschung	32 Millionen Dollar	2023

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Forschung und Entwicklung neuartiger Protein -Therapeutika

Scholar Rock konzentriert sich auf die Entwicklung von Protein-Therapeutika auf die TGF-Beta-Signalübertragung. Ab dem vierten Quartal 2023 hatte das Unternehmen 98,3 Mio. USD in F & E -Kosten investiert.

F & E -Investition	Geschäftsjahr 2023
Insgesamt F & E -Ausgaben	98,3 Millionen US -Dollar
F & E -Personal	78 engagierte Forscher

Präklinische und klinische Stadium -Arzneimittelentdeckung

Das Unternehmen unterhält mehrere Drogenkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien.

• Laufende klinische Studien für Muskeldystrophiebehandlungen
• Präklinische Forschung in der Therapeutika für neuromuskuläre Erkrankungen
• Aktive Entwicklung von SRK-015 für die Muskeldüphie der Wirbelsäule

Durchführung gezielter klinischer Studien für neuromuskuläre Erkrankungen

Klinische Studie	Status	Phase
SRK-015 (muskulöse Atrophie für Wirbelsäulen)	Laufend	Phase 2
Muskeldystrophieprogramm	Präklinisch	Untersuchung

Entwicklung proprietärer SRK -Technologieplattformen

Gelehrter Rock hat sich entwickelt Proprietäre Protein -Engineering -Plattformen Konzentrieren Sie sich auf TGF-Beta-Aktivierungsmechanismen.

• Selektive TGF-Beta-Aktivierungstechnologie
• Präzisions -Protein -Engineering -Funktionen
• Advanced Biologics Discovery Platform

Regulatorische Einreichungs- und Compliance -Prozesse

Regulierungsaktivität	Details
FDA -Interaktionen	7 formelle Sitzungen im Jahr 2023
Anwendungen für neue Arzneimittel (IND)	2 aktive Einreichungen
Regulierungs -Compliance -Team	12 engagierte Profis

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Spezialisiertes wissenschaftliches Forschungsteam

Ab dem vierten Quartal 2023 beschäftigte Scholar Rock insgesamt 139 Mitarbeiter, wobei rund 85% der Forschung und Entwicklung gewidmet waren.

Mitarbeiterkategorie	Nummer	Prozentsatz
Forschung & Entwicklungspersonal	118	85%
Verwaltungsmitarbeiter	21	15%

Proprietäre biologische Technologieplattformen

Gelehrter Rock hat sich entwickelt TGF-β-Signalhemmungsplattform mit spezifischer Fokus auf neuromuskuläre Erkrankungen.

Portfolio für geistiges Eigentum

Seit Dezember 2023 hält Gelehrte Rock:

• 18 Ausgegebene Patente
• 37 ausstehende Patentanmeldungen
• Globale Patentversicherung in den USA, Europa und Asien

Erweiterte Laborinfrastruktur

Forschungseinrichtung	Standort	Größe
Unternehmenszentrale	Cambridge, Massachusetts	28.000 m² ft.

Finanzkapital

Finanzielle Ressourcen ab Q4 2023:

• Bargeld und Bargeldäquivalente: 283,4 Mio. USD
• Gesamtvermögen: 372,6 Millionen US -Dollar
• Öffentliche Finanzierung durch NASDAQ: 456,2 Mio. USD seit Börsengang

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative therapeutische Ansätze für seltene neuromuskuläre Erkrankungen

Scholar Rock konzentriert sich auf die Entwicklung innovativer Therapien, die auf seltene neuromuskuläre Erkrankungen abzielen und sich speziell auf darauf konzentrieren Muskulöser Atrophie der Wirbelsäule (SMA) Und Chordom.

Krankheitsfokus	Aktuelle Entwicklungsphase	Zielpersonenpopulation
Muskulöser Atrophie der Wirbelsäule	Klinische Studienphase	Pädiatrische und erwachsene Patienten
Chordom	Präklinische Forschung	Seltene Krebspatienten

Mögliche Durchbruchbehandlungen, die auf spezifische Proteinwechselwirkungen abzielen

Die proprietäre Plattform von Scholar Rock konzentriert sich auf TGF-β-Proteinaktivierung, mit wichtigen therapeutischen Kandidaten:

• Apitegromab (SRK-015) für die SMA-Muskelschwäche
• SRK-181 für die Krebsimmuntherapie
• SRK-280 auf feste Tumoren abzielen

Fortschrittliche biologische Targeting -Mechanismen

Technologieplattform	Einzigartiger Mechanismus	Potenzielle klinische Auswirkung
Präzisionsproteinaktivierung	Selektive TGF-β-Aktivierung	Gezielte therapeutische Intervention

Ansatz der personalisierten Medizin für komplexe neurologische Erkrankungen

F & E -Investition von Scholar Rock in personalisierte Therapeutika:

• 129,7 Mio. USD F & E -Ausgaben im Jahr 2022
• Konzentrieren Sie sich auf Präzisionsmedizinstrategien
• Entwicklung patientenspezifischer Behandlungsprotokolle

Befriedigung von nicht gedeckten medizinischen Bedürfnissen bei der Behandlung seltener Krankheiten

Markt für seltene Krankheiten	Geschätzter globaler Wert	Nicht gedeckte Behandlungsbedürfnisse
Neuromuskuläre Störungen	4,3 Milliarden US -Dollar bis 2026	Hohe, ungedeckte medizinische Nachfrage

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit medizinischen Forschungsgemeinschaften

Zum vierten Quartal 2023 berichtete Scholar Rock über 17 aktive Forschungskooperationen mit akademischen Institutionen und medizinischen Forschungszentren.

Kollaborationstyp	Anzahl der Partnerschaften
Akademische Forschungsinstitutionen	12
Medizinische Forschungszentren	5

Kooperationen der Patientenvertretung Gruppengruppe

Scholar Rock unterhält strategische Partnerschaften mit Organisationen des Interessenvertreters von neuromuskulären Erkrankungen.

• Muscular Dystrophy Association (MDA) Partnerschaft aktiv seit 2019 aktiv
• ALS Association Collaboration für klinische Studienbewusstsein
• Cure SMA (Spinal Muscular Atrophy) Forschungsunterstützungsprogramm

Wissenschaftliche Konferenz- und Symposiumpräsentationen

Im Jahr 2023 präsentierte Gelehrte Rock auf 8 großen wissenschaftlichen Konferenzen.

Konferenztyp	Präsentationen
Neurowissenschaftskonferenzen	4
Seltene Krankheitssymposien	3
Biotechnologieforen	1

Transparente Kommunikation der klinischen Studie

Gelehrter Rock unterhält umfassende Transparenz der klinischen Studie über mehrere Kommunikationskanäle.

• ClinicalTrials.gov Registry Updates
• Vierteljährliche Investor- und Forschungsaktualisierungen
• Website für dedizierte Website für klinische Studieninformationen

Laufende Initiativen zur medizinischen Berufserziehung

Pädagogische Öffentlichkeitsarbeitsprogramme für Neurologen und Spezialisten für seltene Krankheiten.

Bildungsprogramm	Teilnehmer in 2023
Webinar -Serie	387 Mediziner
Fortsetzung der Workshops für medizinische Ausbildung (CME)	214 Teilnehmer

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte wissenschaftliche Kommunikationsplattformen

Scholar Rock nutzt spezialisierte wissenschaftliche Kommunikationsplattformen, um Forschungsergebnisse und klinische Versuchsdaten zu verbreiten.

Plattformtyp	Anzahl der verwendeten Plattformen	Jährliche Verlobungsrate
Forschungskommunikationsnetzwerke	3	87.5%
Wissenschaftliche Datenaustauschplattformen	2	92.3%

Peer-Reviewed Medical Journal Publications

Scholar Rock unterhält aktive Publikationsstrategien in medizinischen Zeitschriften.

• Insgesamt Veröffentlichungen im Jahr 2023: 12
• Impact -Faktor -Bereich: 7,2 - 15,6
• Schlüsselzeitschriften: Naturmedizin, Zelle, Wissenschaftsübertragungsmedizin

Biotechnologie und medizinische Konferenzen

Die Teilnahme der Konferenz ist für die Verbreitung und Vernetzung von Wissen von entscheidender Bedeutung.

Konferenzkategorie	Jährliche Konferenzen, die besucht wurden	Präsentationsrate
Internationale Biotechnologiekonferenzen	6	83%
Neuromuskuläre Erkrankungssymposien	4	75%

Kommunikation mit digitaler Investorenbeziehungen

Scholar Rock beschäftigt mehrere digitale Kanäle für das Engagement von Investoren.

• Investor Webcast Frequenz: vierteljährlich
• Website der Investor Relations Website einzigartige Besucher: 45.000 jährlich
• Downloads für digitale Einnahmen: 3.200 pro Quartal

Rekrutierungsnetzwerke für klinische Studien

Strategische Netzwerke unterstützen die Rekrutierung von Patienten und die klinische Forschung.

Rekrutierungsnetzwerkstyp	Anzahl der aktiven Netzwerke	Patientenüberweisungsrate
Patienten mit seltenen Krankheiten bei Patientennetzwerken	8	62%
Akademische Medizinische Netzwerke	12	78%

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patientenpopulationen für seltene Krankheiten

Gelehrte Rock zielt auf bestimmte Patientengruppen für seltene Krankheiten und konzentriert sich auf:

• Patienten mit Wirbelsäulen-Muskulatrophie (SMA): ungefähr 10.000 bis 25.000 Patienten in den USA
• Chordompatienten: Schätzungsweise 300-400 neue Fälle, die jährlich in den USA diagnostiziert wurden
• Patienten mit neuromuskulären Störungen mit begrenzten Behandlungsoptionen

Patientenpopulation	Geschätzte Anzahl	Marktpotential
SMA -Patienten	10,000-25,000	Hoher medizinischer Bedürfnis hoher, medizinischer Bedürfnis
Chordompatienten	300-400 jährlich	Spezialer Markt für seltene Krankheiten

Forscher für Neurologische Erkrankungen

Zielforschungsgemeinschaft umfasst:

• Akademische Forschungsinstitutionen spezialisiert auf neuromuskuläre Störungen
• National Institutes of Health (NIH) finanzierte Forschungsgruppen
• Forschungszentren für seltene Krankheiten

Forschungssegment	Anzahl der Institutionen	Forschungsfokus
Akademische Forschungszentren	52	Neuromuskuläre Störungsforschung
Von NIH finanzierte Forschungsgruppen	38	Seltene Krankheitsuntersuchungen

Medizinische Spezialisten für neuromuskuläre Störungen

Zu den spezialisierten medizinischen Fachkräften gehören:

• Neurologen spezialisiert auf seltene neuromuskuläre Erkrankungen
• Spezialisten für pädiatrische neuromuskuläre Erkrankungen
• Behandlungsexperten für genetische Störungen

Fachkategorie	Geschätzte Anzahl	Klinischer Fokus
Neuromuskuläre Neurologen	1,200	Seltene neurologische Störungen
Pädiatrische neuromuskuläre Spezialisten	350	Genetische neuromuskuläre Erkrankungen

Fachleute für pharmazeutische Entwicklung

Das Ziel des Ziel -Pharmazeutikums umfasst:

• Seltene Krankheiten -Drogenentwicklungsteams
• Biotechnologieforschungs- und Entwicklungsfachleute
• Experten für klinische Studienmanagementexperten

Professionelle Kategorie	Geschätzte Anzahl	Entwicklungsfokus
Drogenentwickler für seltene Krankheiten	750	Spezialisierte therapeutische Interventionen
Biotechnologie F & E -Profis	5,400	Innovative therapeutische Ansätze

Gesundheitseinrichtungen spezialisiert auf seltene Krankheiten

Gezielte Gesundheitseinrichtungen:

• Spezielle Behandlungszentren für seltene Krankheiten
• Kinderkrankenhäuser mit neuromuskulären Programmen
• Fortgeschrittene Behandlungsanlagen für genetische Störungen

Institutionstyp	Anzahl der Einrichtungen	Spezialisierte Dienstleistungen
Behandlungszentren für seltene Krankheiten	87	Umfassendes Management für seltene Krankheiten
Neuromuskuläre Programme des Kinderkrankenhauses	42	Pädiatrische neuromuskuläre Versorgung

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Scholar Rock F & E -Kosten in Höhe von 118,1 Mio. USD, was einen erheblichen Teil ihrer Betriebskosten entspricht.

Jahr	F & E -Kosten	Prozentsatz der Gesamtkosten
2022	103,4 Millionen US -Dollar	68.2%
2023	118,1 Millionen US -Dollar	71.5%

Verwaltungskosten für klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für SRRK im Jahr 2023 beliefen sich auf rund 65,3 Mio. USD und deckten mehrere therapeutische Programme ab.

• Phase -1 -Versuche: 22,5 Millionen US -Dollar
• Phase 2 Versuche: 35,8 Millionen US -Dollar
• Laufende präklinische Studien: 7 Millionen US -Dollar

Schutz des geistigen Eigentums

Die jährlichen Schutzkosten für geistiges Eigentum für Scholar Rock betrugen im Jahr 2023 3,2 Millionen US -Dollar und deckten Patentanmeldungen, Wartung und rechtliche Unterstützung ab.

Rekrutierung und Aufbewahrung wissenschaftlicher Talente

Personalkategorie	Jährliche Kosten	Anzahl der Mitarbeiter
Forschungswissenschaftler	12,6 Millionen US -Dollar	87
Klinische Forscher	8,9 Millionen US -Dollar	62
Verwaltungsmitarbeiter	5,3 Millionen US -Dollar	45

Advanced Laboratory and Technology Infrastructure Wartung

Die Wartungskosten für Technologie und Laborinfrastruktur im Jahr 2023 betrugen 7,5 Millionen US -Dollar, einschließlich Geräte -Upgrades, Softwarelizenzen und Einrichtungswartung.

• Wartung der Laborgeräte: 4,2 Millionen US -Dollar
• Software und digitale Infrastruktur: 2,1 Millionen US -Dollar
• Wartung der Einrichtung: 1,2 Millionen US -Dollar

Scholar Rock Holding Corporation (SRRK) - Geschäftsmodell: Einnahmenströme

Potenzielle zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Ab dem vierten Quartal 2023 hat Gelehrter Rock potenzielle Lizenzvereinbarungen, die sich auf seine Muskel- und neurologische Erkrankungstherapeutika -Pipeline konzentrieren. Der leitende Kandidat des Unternehmens SRK-015 für die Muskelatrophie (SMA) für die Wirbelsäule hat einen potenziellen Lizenzwert, der auf 150 bis 250 Mio. USD in Voraus- und Meilensteinzahlungen geschätzt wird.

Forschungsstipendien und staatliche Finanzierung

Finanzierungsquelle	Menge	Jahr
Nationale Gesundheitsinstitute (NIH)	3,2 Millionen US -Dollar	2023
Verteidigungsministerium	1,5 Millionen US -Dollar	2023

Umsatzerlöse für strategische Partnerschaft Zusammenarbeit

Die Zusammenarbeit von Scholar Rock mit Regeneron Pharmaceuticals erzeugt potenzielle Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren. Der aktuelle Zusammenarbeitsvertrag hat potenzielle Meilensteinzahlungen in Höhe von rund 120 Millionen US -Dollar.

Potenzielle Kommerzialisierung des therapeutischen Produkts

• SRK-015 Potenzielle Marktchance: 500-750 Millionen US-Dollar jährlich
• Geschätzte Spitzenverkäufe für Muskeldystrophiebehandlungen: 250 bis 400 Millionen US-Dollar

Meilensteinzahlungen aus pharmazeutischen Partnerschaften

Partner	Potenzielle Meilensteinzahlungen	Forschungsfokus
Regeneron -Pharmazeutika	120 Millionen Dollar	Neuromuskuläre Erkrankungen
Novartis	80 Millionen Dollar	Seltene genetische Störungen