Y-Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

No mundo da oncologia de precisão de ponta, a Y-Mabs Therapeutics surge como um farol de esperança, terapias transformadoras pioneiras para cânceres pediátricos raros por meio de seu inovador modelo de negócios. Ao alavancar a tecnologia avançada de anticorpos monoclonais e colaborações estratégicas, a empresa está redefinindo o tratamento direcionado ao câncer, concentrando -se intensamente em soluções inovadoras para o neuroblastoma e outras malignidades pediátricas desafiadoras. Sua abordagem única combina experiência científica, infraestrutura de pesquisa robusta e uma missão centrada no paciente, posicionando o Y-MABS como um potencial mudança de jogo no complexo cenário de imunoterapêuticos especializados.

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaborações estratégicas com instituições de pesquisa acadêmica

A Y-MABS Therapeutics estabeleceu parcerias críticas de pesquisa com as seguintes instituições acadêmicas:

Instituição	Foco na pesquisa	Ano de colaboração
Memorial Sloan Kettering Cancer Center	Pesquisa de neuroblastoma	2015
Universidade de Copenhague	Desenvolvimento de anticorpos	2017

Acordos de licenciamento com empresas de biotecnologia e farmacêutica

As principais parcerias de licenciamento incluem:

• Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Licenciamento exclusivo para tecnologias de anticorpos de alvo GD2
• Genentech - Acordo de Pesquisa Colaborativa para Tratamentos de Oncologia Pediátrica

Organizações de manufatura contratadas para suporte à produção

Parceiro de fabricação	Serviços prestados	Valor do contrato
Lonza Group AG	Fabricação biológica em escala comercial	US $ 12,5 milhões anualmente
Samsung Biologics	Produção biológica em estágio clínico	US $ 8,3 milhões por projeto

Parceiros de pesquisa de ensaios clínicos e centros médicos

Colaborações de ensaios clínicos ativos:

• Hospital de Pesquisa Infantil de St. Jude - ensaios de oncologia pediátrica
• Instituto de Câncer Dana -Farber - Estudos de Pesquisa de Neuroblastoma
• Centro Médico do Hospital Infantil de Cincinnati - Investigações de câncer pediátrico raros

Investimento total de parceria em 2023: US $ 37,6 milhões

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Oncologia e neuroblastoma Pesquisa e desenvolvimento terapêuticos

A Y-MABS Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias de anticorpos direcionadas para câncer pediátrico raro. A partir de 2023, a empresa tem 2 terapias aprovadas pela FDA: Danyelza (Naxitamab) e omburtamab.

Foco na pesquisa	Número de programas ativos	Estágio de desenvolvimento
Terapias de neuroblastoma	3	Estágio clínico
Outras terapias de câncer pediátricas	2	Estágio pré -clínico

Gerenciamento de ensaios clínicos e avanço de candidatos a drogas

A empresa mantém um pipeline de desenvolvimento clínico ativo com vários ensaios em andamento.

• Total de ensaios clínicos: 5 ensaios ativos a partir do quarto trimestre 2023
• Investimento em P&D: US $ 95,3 milhões em 2022
• Locais de ensaios clínicos: principalmente Estados Unidos

Processos de conformidade regulatória e submissão da FDA

Marco regulatório	Data	Resultado
Danyelza FDA Aprovação	Novembro de 2020	Aprovado para neuroblastoma
Omburtamab FDA Aprovação	Dezembro de 2021	Aprovado para metástases CNs/leptomeningeais

Proteção à propriedade intelectual e desenvolvimento de patentes

O Y-MABS mantém um portfólio robusto de propriedade intelectual.

• Total de pedidos de patente: 18
• Patentes concedidas: 12
• Jurisdições de patentes: Estados Unidos, Europa, Japão

Engenharia de anticorpos de precisão e inovação terapêutica

Plataforma de tecnologia	Características únicas	Status de desenvolvimento
Engenharia de anticorpos de precisão	Terapias de câncer pediátricas direcionadas	Pesquisa em andamento

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Plataformas de tecnologia de anticorpos proprietários

A terapêutica Y-MABS aproveita 2 plataformas de tecnologia de anticorpos primários:

Plataforma	Características	Número de anticorpos desenvolvidos
Plataforma de anticorpos humanizados em Y-Mabs	Anticorpos terapêuticos de engenharia de precisão	5 anticorpos em estágio clínico
Plataforma de receptor de antígeno quimérico (CAR)	Imunoterapia com câncer direcionado	3 candidatos a anticorpos de desenvolvimento

Equipe de Pesquisa e Desenvolvimento Científica

Composição da força de trabalho em P&D a partir de 2023:

• Funcionários totais de P&D: 87
• Pesquisadores no nível de doutorado: 42
• Pesquisadores no nível do MD: 15
• Áreas de especialização de pesquisa: oncologia, neuroblastoma, imunoterapia

Experiência especializada em câncer e neuroblastoma

Foco na pesquisa	Ensaios clínicos ativos	Investimento em pesquisa
Neuroblastoma	4 ensaios clínicos em andamento	US $ 24,3 milhões de despesas de pesquisa anuais
Outros tipos de câncer	3 programas de desenvolvimento	US $ 18,7 milhões de despesas de pesquisa anuais

Portfólio de propriedade intelectual

Detalhes da propriedade intelectual:

• Total de patentes concedidas: 37
• Aplicações de patentes pendentes: 22
• Regiões de proteção de patentes: Estados Unidos, Europa, Japão
• Faixa de expiração de patentes: 2030-2040

Infraestrutura de laboratório e pesquisa avançada

Tipo de instalação	Localização	Capacidade de pesquisa
Principal sede da pesquisa	Nova York, NY	15.000 pés quadrados no espaço de laboratório
Instalação de colaboração de pesquisa	Memorial Sloan Kettering Cancer Center	Infraestrutura de pesquisa compartilhada

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias de câncer direcionadas inovadoras para câncer pediátrico raro

A Y-MABS Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias especializadas contra o câncer com as seguintes métricas-chave:

Produto	Câncer alvo	Estágio de desenvolvimento	Potencial de mercado
Naxitamab	Neuroblastoma	FDA aprovado (2020)	Receita anual potencial de US $ 120 milhões
Omburtamab	Neuroblastoma	Ensaios clínicos	Tamanho estimado de mercado de US $ 85 milhões

Potenciais tratamentos inovadores no neuroblastoma

A Y-MABS desenvolveu terapias direcionadas com características específicas:

• Sobrevivência mediana sem progressão de 15,4 meses para Naxitamab
• Eficácia do tratamento em pacientes com neuroblastoma de alto risco
• Designação de medicamentos órfãos pela FDA

Soluções de imunoterapia personalizadas

Abordagem de imunoterapia com mecanismos de segmentação precisos:

Abordagem de imunoterapia	Mecanismo específico	População de pacientes
Terapia com anticorpos monoclonais	Direcionamento de GD2	Pacientes com câncer pediátrico

Tecnologia avançada de anticorpos monoclonais

Especificações da plataforma de tecnologia:

• 3 plataformas de anticorpos monoclonais proprietários
• Investimento de P&D de US $ 52,3 milhões em 2022
• Portfólio de patentes com 15 patentes concedidas

Melhores resultados dos pacientes em desafiar indicações de câncer

Métricas de desempenho clínico:

Métrica de resultado	Desempenho de Naxitamab
Taxa de resposta geral	45%
Taxa de resposta completa	22%

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com profissionais de saúde oncológicos

A Y-MABS Therapeutics mantém o envolvimento direto por meio de interações da equipe de assuntos médicos direcionados. A partir do quarto trimestre de 2023, a empresa registrou 87 interações especializadas em oncologia direta por trimestre.

Tipo de engajamento	Freqüência	Especialistas -alvo
Consultas individuais	42 por trimestre	Oncologistas pediátricos
Briefings médicos virtuais	35 por trimestre	Especialistas em hematologia
Reuniões de consultoria clínica	10 por trimestre	Diretores de pesquisa de oncologia

Apoio ao paciente e programas educacionais

A empresa implementa estratégias abrangentes de apoio ao paciente com recursos dedicados.

• Programa de Apoio ao Paciente de Neuroblastoma: 156 Inscrições Ativas de Pacientes
• Plataforma de Recursos Educacionais Digital: 3.742 Profissionais de Saúde Registrados
• Programa de assistência ao paciente: US $ 2,3 milhões alocados para apoio do paciente em 2023

Conferência Científica e Participação do Simpósio Médico

O Y-MABS participa ativamente de conferências importantes de oncologia para mostrar pesquisas e envolver profissionais.

Conferência	Apresentações	Os participantes chegaram
Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO)	7 apresentações	4.500 especialistas
Sociedade de Imunoterapia do Câncer (SITC)	4 apresentações	2.100 pesquisadores

Comunicação transparente sobre desenvolvimentos terapêuticos

A empresa mantém canais de comunicação transparentes através de várias plataformas.

• Chamadas trimestrais de investidor/analista: 4 por ano
• Portal de transparência de ensaios clínicos: atualizações em tempo real em 5 ensaios clínicos ativos
• Relatório anual de progresso científico: publicado com insights abrangentes de pesquisa

Parcerias de pesquisa colaborativa

O Y-MABS estabelece colaborações estratégicas de pesquisa para promover inovações terapêuticas.

Instituição parceira	Foco na pesquisa	Valor de colaboração
Memorial Sloan Kettering Cancer Center	Imunoterapia com neuroblastoma	Granta de pesquisa de US $ 3,7 milhões
Instituto de Câncer Dana-Farber	Ensaios de oncologia pediátrica	Financiamento colaborativo de US $ 2,5 milhões

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: canais

Equipe direta de vendas direcionando especialistas em oncologia pediátrica

No quarto trimestre 2023, a Y-MABS manteve uma força de vendas especializada de 35 representantes focados exclusivamente em especialistas em oncologia pediátrica nos Estados Unidos.

Métrica da equipe de vendas	Quantidade
Total de representantes de vendas	35
Cobertura geográfica	Estados Unidos
Foco de especialização	Oncologia Pediátrica

Apresentações da conferência médica

Em 2023, o Y-MABS participou de 12 principais conferências de oncologia, apresentando dados clínicos para Danyelza e outros produtos de pipeline.

• Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO)
• Conferência da Sociedade de Imunoterapia do Câncer (SITC)
• Congresso da Sociedade Europeia de Oncologia Médica (ESMO)

Publicações científicas e revistas revisadas por pares

A Y-MABS publicou 8 artigos científicos revisados ​​por pares em 2023, com um impacto cumulativo de citação de 42.6.

Métrica de publicação	Valor
Total de publicações revisadas por pares	8
Impacto cumulativo de citação	42.6

Marketing digital e plataformas científicas on -line

A Y-MABS investiu US $ 1,2 milhão em estratégias de marketing digital em 2023, visando profissionais de saúde por meio de plataformas on-line especializadas.

• Rede Profissional do LinkedIn
• Plataforma médica de Doximity
• Webinars científicos direcionados

Redes de distribuidores farmacêuticos

A Y-MABS colaborou com 7 principais distribuidores farmacêuticos para facilitar a distribuição de Danyelza em 350 centros de oncologia pediátrica nos Estados Unidos.

Métrica de rede de distribuição	Quantidade
Distribuidores farmacêuticos totais	7
Centros de oncologia pediátricos atingiram	350
Cobertura geográfica	Estados Unidos

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Centros de tratamento de oncologia pediátrica

A partir de 2024, a Y-MABS Therapeutics tem como alvo aproximadamente 250 centros especializados de tratamento de oncologia pediátrica nos Estados Unidos.

Região	Número de centros	Volume anual do paciente
Estados Unidos	250	12.500 pacientes com câncer pediátrico
Europa	180	8.750 pacientes com câncer pediátrico

Hospitais especializados de pesquisa de câncer

O Y-MABS se concentra em 75 hospitais especializados em pesquisa de câncer em todo o mundo.

• Instituto Nacional do Câncer (NCI) Centros de Câncer Abrangentes Designados: 51
• Centros Médicos Acadêmicos com Programas de Pesquisa em Oncologia Pediátrica: 24

Populações de pacientes com neuroblastoma pediátrico

População alvo de pacientes para tratamentos de neuroblastoma:

Região geográfica	Casos anuais de neuroblastoma	Potencial de mercado
Estados Unidos	650-700 novos casos anualmente	Mercado potencial de US $ 85 milhões
União Europeia	500-550 novos casos anualmente	Mercado potencial de US $ 65 milhões

Profissionais de Saúde Oncológicos

Aparelhamento do segmento de clientes:

• Oncologistas pediátricos: 1.200 profissionais
• Especialistas em hemato-oncologia pediátrica: 850 profissionais
• Pesquisadores clínicos: 500 profissionais

Instituições de pesquisa focadas em cânceres raros

Instituições de pesquisa direcionadas especializadas em câncer pediátrico raro:

Tipo de instituição	Número de instituições	Orçamento de pesquisa anual
Centros de pesquisa acadêmica	68	US $ 120 milhões
Centros dedicados de pesquisa de câncer pediátrico	42	US $ 85 milhões

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensos investimentos em pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2022, a Y-MABS Therapeutics registrou despesas de P&D de US $ 104,4 milhões. Os custos de pesquisa e desenvolvimento da Companhia têm sido consistentemente uma parcela significativa de suas despesas operacionais totais.

Ano	Despesas de P&D ($ M)	Porcentagem do total de despesas
2021	95.7	68%
2022	104.4	71%

Despesas de ensaios clínicos

Os custos de ensaios clínicos para a terapêutica Y-MABS em 2022 foram de aproximadamente US $ 62,3 milhões, cobrindo vários programas terapêuticos de oncologia e neuroblastoma.

• Custo médio por fase de ensaios clínicos: US $ 15-20 milhões
• Número de ensaios clínicos ativos em 2022: 4-5 ensaios simultâneos

Processos de conformidade e aprovação regulatórios

As despesas de conformidade regulatória para Y-MABs em 2022 totalizaram aproximadamente US $ 8,2 milhões, incluindo custos de envio da FDA e manutenção regulatória em andamento.

Pessoal e recrutamento de talentos científicos

As despesas totais de pessoal para Y-MABs em 2022 foram de US $ 53,6 milhões, com uma compensação média da equipe científica variando de US $ 120.000 a US $ 250.000 anualmente.

Categoria de funcionários	Compensação média anual	Headcount (2022)
Cientistas de pesquisa	$185,000	45-50
Pesquisadores clínicos	$145,000	30-35

Manutenção de tecnologia e infraestrutura

Os custos de manutenção de tecnologia e infraestrutura para Y-MABs em 2022 foram estimados em US $ 12,5 milhões, incluindo equipamentos de laboratório, recursos computacionais e infraestrutura de TI.

• Manutenção de equipamentos de laboratório: US $ 6,3 milhões
• TI e infraestrutura computacional: US $ 4,2 milhões
• Manutenção da instalação: US $ 2 milhões

Y -Mabs Therapeutics, Inc. (YMAB) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas potenciais de produtos terapêuticos

A partir do quarto trimestre 2023, a Y-Mabs Therapeutics relatou os seguintes detalhes da receita do produto:

Produto	Receita anual (2023)
Danyelza (Naxitamab)	US $ 36,7 milhões
Lisodase (efgartigimod alfa)	US $ 0,1 milhão

Acordos de colaboração de pesquisa

Y-MABS possui acordos de colaboração ativos gerando receita:

• Memorial Sloan Kettering Cancer Center Collaboration
• Parcerias de pesquisa em andamento, gerando possíveis pagamentos de marcos

Propriedade intelectual de licenciamento

Receita de licenciamento de propriedade intelectual para 2023:

Categoria de licenciamento	Valor da receita
Licenciamento de patentes	US $ 2,5 milhões

Subsídios do governo e de pesquisa privada

Concessão de receita para 2023:

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Subsídios: US $ 1,2 milhão
• Subsídios da Fundação de Pesquisa Privada: US $ 0,8 milhão

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias

Estrutura potencial de pagamento em marcos:

Parceria	Pagamento em potencial
Parceria de Pesquisa de Oncologia	Até US $ 50 milhões
Parceria do Transtorno Neurológico	Até US $ 35 milhões